Foto: Paulo Pinto/Agência Brasil

A partir desta segunda-feira, dia 24, crianças com atrofia muscular espinhal (AME) tipo 1 terão acesso a um tratamento inovador e gratuito pelo Sistema Único de Saúde (SUS). O medicamento Zolgensma, uma terapia gênica que na rede particular custa cerca de R$ 7 milhões, agora será ofertado pelo sistema público. Segundo o ministro da Saúde, Alexandre Padilha, o Brasil se torna um dos poucos países no mundo a disponibilizar essa tecnologia na rede pública.

O tratamento é indicado para pacientes de até seis meses de idade que não necessitam de ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias. Com essa incorporação, o SUS passa a oferecer todas as terapias modificadoras da doença. De acordo com o Instituto Brasileiro de Geografia e Estatística (IBGE), em 2023, cerca de 287 dos 2,8 milhões de bebês nascidos no Brasil foram diagnosticados com AME. A terapia age corrigindo a função de um gene ausente ou defeituoso, possibilitando melhorias significativas na qualidade de vida dos pacientes.

Para garantir o tratamento, as famílias devem procurar um dos 28 centros de referência distribuídos pelo país. O atendimento segue um protocolo clínico estabelecido pelo Ministério da Saúde, que também criará um comitê para acompanhar os pacientes que receberem a terapia. Além disso, o pagamento do medicamento foi negociado com a indústria farmacêutica de forma condicionada aos resultados obtidos, garantindo que a eficácia do tratamento seja monitorada permanentemente.

A AME é uma doença rara que compromete a produção de uma proteína essencial para os neurônios motores, afetando funções vitais como respirar e se mover. Além do Zolgensma, o SUS já disponibiliza outros medicamentos para AME tipos 1 e 2, como nusinersena e risdiplam, que seguem sendo usados para outras faixas etárias. Em 2024, mais de 800 prescrições desses tratamentos foram emitidas no país.